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里程碑！First-in-class药物卟硒啉（BS1801）再获FDA第三项孤儿药认定，适应症为神经胶质瘤
作者：元熙医药 发布时间：2026-07-06
2026年7月4日，中国上海——元熙医药宣布其自主研发并具有全球专利的临床阶段抗肿瘤新药——卟硒啉（BS1801）正式获得美国FDA授予的第三项孤儿药（ODD）资格认定，用于治疗神经胶质瘤。此次卟硒啉原申报适应症为弥漫中线胶质瘤，FDA在2026年6月与元熙医药召开全球注册临床3期沟通交流会议，并综合评估其临床潜力后，将认定适应症拓宽至全脑神经胶质瘤，这也是卟硒啉（BS1801）继肝癌、胆管癌后斩获的第三个FDA孤儿药资格。
神经胶质瘤包含胶质母细胞瘤（GBM）、弥漫中线胶质瘤（DMG）、星形细胞瘤等多类临床难治脑瘤，其整体预后差、复发率高，现有标准治疗方案疗效有限，全球存在巨大未被满足的临床需求，BS1801神经胶质瘤适应症孤儿药资格认定，将为广大神经胶质瘤患者带来全新治疗选择。依托FDA孤儿药政策红利，元熙医药将加速推进神经胶质瘤全球临床试验，同步推进肝癌、胆管癌管线研发进程，加速这款广谱抗肿瘤创新药全球落地，惠及更多晚期肿瘤患者。
依据美国《孤儿药法案》，获得孤儿药认定后，BS1801在临床开发、申报审评、财税成本、市场商业化全链条均可享受专属激励政策，大幅降低研发投入、缩短上市周期、构筑长期市场壁垒。未来元熙医药将持续深耕卟硒啉创新管线，充分发挥孤儿药政策优势，加快海内外同步临床布局，打造具备全球竞争力的First-in-class抗肿瘤原创药物。
政策解读
1
审评申报费用全额豁免，节省巨额申报成本
成功豁免PDUFA新药上市申请全额费用，无需额外申请费用减免，后续提交NDA新药上市申请时可直接免除数百万美元申报支出，显著降低商业化申报阶段资金压力。同时FDA OOPD提供免费一对一临床方案指导服务，针对神经胶质瘤罕见病试验设计、终点选择、小样本试验、血脑屏障药物评价等难点提供官方专业建议，减少临床方案修改、补资料沟通周期，规避研发走弯路。
2
大额财税减免+政府专项研发补贴，减轻临床投入负担
1. 25%合格临床费用税收抵免：本品所有人体临床试验相关合规支出，均可享受25%联邦所得税抵扣，抵免额度可向前追溯、向后递延，直接对冲大额临床研发成本，大幅提升项目投入回报率；
2. 孤儿产品专项临床资助：可申请FDA官方罕见病临床研究专项补贴，覆盖自然病史研究、I/II/III期临床试验开支，无股权稀释，为早期临床阶段提供低成本资金支持。
3
获批后7年独家市场独占权，构筑独立于专利的商业护城河
若BS1801后续顺利通过FDA上市批准，将自动享有7年专属市场独占期：独占周期内，FDA不会批准其他企业同靶点/同机制药物用于脑胶质瘤适应症；该独占权益独立于化合物专利，即便专利到期，7年保护期仍持续生效，仅竞品能证明具备显著临床优效才可突破壁垒；且本品肝癌、胆管癌、神经胶质瘤三项孤儿药认定相互独立，未来各适应症获批后可分别享有单独7年独占保护，形成多赛道长效商业壁垒。
4
医保商业化配套优势，提升药物可及性与定价空间
仅以神经胶质瘤孤儿药适应症获批上市阶段，本品可豁免美国联邦医保药品价格谈判约束；同时美国商业保险、各州罕见病专项保障对孤儿药报销门槛更低，临床端定价容忍度更高，商业化盈利空间显著优于普通肿瘤药物。