惠及全球患者，上海元熙医药卟硒啉(BS1801)获得FDA临床试验许可

2024年4月28日，中国上海—元熙医药宣布其自主研制开发并具有全球专利的临床阶段药物——卟硒啉，已正式获得FDA临床试验许可，获批适应症为原发性肝癌/胆管癌。卟硒啉作为全球目前唯一一个处在临床阶段的硫氧还蛋白还原酶（TR）抑制剂药物，已先后获得4项中国IND临床批件，适应症覆盖多种器官纤维化和实体肿瘤，正在国内开展包括纤维化性间质性肺炎（F-ILD）和神经系统肿瘤在内的多项临床II期研究。此次卟硒啉以零发补获得FDA临床试验许可，充分体现了卟硒啉作为全新靶点的First-in-class药物在肿瘤治疗领域的显著临床价值和巨大潜力，也体现了FDA对元熙医药卓越研发创新能力的认可。

卟硒啉在纤维化和肿瘤领域均属于全新靶点全新机制药物，目前国内外尚无同类药物上市，是我国自主研发的首个FDA/CDE双获批IND的TR抑制剂药物，有望为全球肝癌和胆管癌患者的治疗带来重大突破，对于元熙医药创新药的全球研发和海外布局具有重要的里程碑作用。

卟硒啉是以硫氧还蛋白还原酶（TR）为靶点开发的小分子抑制剂。作为一种异常增生调控酶，TR的靶点验证和药物开发经历了多年的认识和发展过程。FDA对于卟硒啉IND的批准，不仅代表了对TR靶点成药价值的全球认可，也代表了对于中国企业开发全球创新靶点药物的充分支持。

众所周知，肝胆胰系统肿瘤的复发率、致死率程度极高，属于预后最差的肿瘤类型，尤以胆道系统肿瘤和胰腺癌发病隐匿，早期缺乏特异性症状且不易发现，有较大概率发生肿瘤转移，特别是肝转移概率高，临床极度缺乏对症药物，因此肝胆胰肿瘤被认为是目前临床上治疗难度最大的肿瘤类型之一。基于肝癌和胆管癌的病理机制和药效学逻辑，上海元熙医药研发团队充分考虑到药物的低毒性、靶点的差异性、针对肝炎/肝纤维化癌前病变的有效性，以及胆管癌与肝癌在病理机制和致病因素方面的紧密关联性，基于TR靶点设计、开发、研制了化学小分子药物卟硒啉。在前研究显示，卟硒啉在肝癌/胆管癌模型中均展现出良好的药效学控制效果；已经完成的健康受试者临床I期研究提示卟硒啉整体安全耐受性良好；后续临床研究将按照监管部门要求规范开展。