上海元熙医药卟硒啉(BS1801)再获FDA孤儿药资格认定（原发性肝癌）

2025年2月10日，中国上海—元熙医药自主研制开发并具有全球专利的临床阶段药物——卟硒啉，已正式获得FDA授予的用于治疗原发性肝癌的孤儿药(Orphan Drug Designation, ODD)资格认定。FDA对卟硒啉“孤儿药”的认定，对于该药物的临床研发具有重要意义，有望加快该药物推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受FDA的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。

卟硒啉是以硫氧还蛋白还原酶（TR）为靶点开发的小分子抑制剂，在纤维化和肿瘤领域均属于全新靶点全新机制药物，目前国内外尚无同类药物上市，是我国自主研发的首个FDA/CDE双获批IND的TR抑制剂药物，有望为全球肝癌和胆管癌患者的治疗带来重大突破，对于元熙医药创新药的全球研发和海外布局具有重要的里程碑作用。

上海元熙医药成立于2019年，是一家致力于针对纤维化、肿瘤等疾病的化学小分子创新药物研发企业。其研发管线以全球新靶点的First-in-Class药物为主，全部具有国内外自主知识产权，适应症为临床具有重大未满足需求的空白领域。主要产品——卟硒啉为国际创新靶点，在国内外均无同类产品上市，属于国内罕见的“全球新”化学药品种。同时，公司拥有多个产品处于IND申报及临床前开发阶段。