国内首个器官纤维化1.1类化学药物获国家药审中心临床批件

2021年3月9日，中国上海-元熙医药宣布其公司研制开发的创新药物（first-in-class）卟硒啉片已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心临床许可，将于2021年4月启动I期临床试验。卟硒啉片获批的第一个适应症为纤维化性间质性肺炎（控制肺纤维化）。目前国内外尚无同类临床适应症药物上市，是全球首个获批该适应症的创新药物，代表了国家对于全新机制创新药物的充分认可和鼓励。

肺纤维化是一类以成纤维细胞增殖及大量细胞外基质（ECM）聚集并伴炎症损伤、组织结构破坏为特征的肺疾病改变，一旦发生就无法逆转，肺功能受损将严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。目前国际上临床对于肺纤维化缺乏显著有效的治疗药物，尤其是针对非IPF的间质性肺病和纤维化患者，未被满足的临床需求极为迫切。同时抗肺纤维化药物也是新冠肺炎重症治疗的重要环节，对于控制COVID-19及其他冠状病毒感染引发的组织损伤和继发性肺纤维化具有显著临床价值。

卟硒啉是靶向硫氧还蛋白还原酶（TR）设计的化学小分子药物。已完成的系列研究表明，卟硒啉对于器官纤维化疾病全链条均表现出良好的控制效果。通过抑制炎症信号和关键ECM合成通路，卟硒啉可以显著缓解器官纤维化表现及后续疾病进展。卟硒啉的后续临床研究将根据药物特点进行治疗探索和规范定位，并结合 “十四五”国家重点研发计划《常见多发病防治研究专项》的重点领域进行深入研究。

作为全球首个该机制的创新药物，卟硒啉的多种临床适应症（如肝器官纤维化、脑肿瘤等）正在全面扩展，即将逐步进入临床研究阶段。